Bild på äldre kvinna i sjukhussäng. Illustration till text om från idé till patientnytta.

Från idé till patientnytta

Forskning kräver resurser och tålamod. På senare år har det skett en revolution i förståelsen för sjukdomars uppkomst, behandling och förebyggande. Ändå tar det fortfarande över 10 år att utveckla ett nytt läkemedel som kan göra verklig skillnad. Och det är bara en bråkdel av alla projekt som resulterar i ett läkemedel som når hela vägen fram till patienten. Här kan du se den långa resan med de olika steg som krävs för att ett läkemedel ska gå hela vägen från idé till patientnytta.

1. Jakten på nya oupptäckta läkemedel

Forskning kräver resurser och uthållighet. Av de miljontals kemiska substanser Pfizer identifierar och studerar är det bara ett ytterst fåtal som resulterar i ett läkemedel. De flesta projekt läggs ned på grund av biverkningar eller att substansen inte är tillräckligt verksam.

2. Prekliniska studier

De kemiska substanser som bedöms ha möjlighet att utmynna i läkemedel fortsätter att analyseras och testas i labb och på djur. Här fastställs om produkten är säker och effektiv. Kan läkemedlet godkännas för att gå vidare till studier på människor? Säkerheten är avgörande och denna fas kan ta upp till 6 år.

Pfizer hoppas på att under kommande år kunna introducera nya läkemedel inom områden där det idag saknas bra behandling eller där det finns behov av nya, förbättrade alternativ: benskörhet, cancer, diabetes, hjärtsvikt, inflammatoriska sjukdomar, smärta och vacciner.

3. Kliniska studier

Baserat på ett positivt resultat av prekliniska studier krävs ett omfattande godkännande från registreringsmyndigheter. Därefter kan läkemedlet börja testas på människor.

I fas 1 testas läkemedlet på en mindre grupp friska människor. Om det faller väl ut går man till fas 2, där man testar på ett hundratal personer som har de aktuella symptomen. I fas 3, utökas studien och man testar med jämförbara läkemedel och placebo. Kliniska fas 4-studier fortsätter under hela läkemedlets livscykel för att öka kunskapen om läkemedlet och dess användande.

4. Godkännande

De regulatoriska myndigheterna kräver dokumentation från samtliga studier kring det nya läkemedlet och ställer mycket höga krav på säkerhet, tillverkning och kliniska egenskaper.

Det kan ta ett år eller mer innan det kommer ett godkännande. I Sverige är det Läkemedelsverket, som lyder under Socialdepartementet som slutligen godkänner läkemedlet. (Utredningsförslag om nya myndigheter har presenterats 2012.)

5. Tillverkning och lansering

När produkten är godkänd av Läkemedelsverket sätter produktionen igång. Den består av ett antal olika delar innan produkten når patienten. Marknadsbolagen i respektive land lämnar en prognos på det behov som finns av den aktuella produkten.

Åtskilliga dokument följer produkten genom hela produktionskedjan och säkerställer att allt sker på rätt sätt. Först när dokumenten är utredda och uppklarade släpps produkten för att distribueras runt om i världen.

6. Uppföljning

Läkemedelsverket övervakar att läkemedel är effektiva och säkra under hela sin livscykel. Alla läkemedel står under ständig bevakning och läkare är skyldiga att rapportera direkt till Läkemedelsverket om nya interaktioner och biverkningar samt även kvalitetsproblem.

För att ta tillvara läkemedlets fulla potential pågår löpande uppföljning och utveckling. Finns det fler sjukdomar som kan behandlas med läkemedlet?
 


Saknar vi eget tillväxthormon får det konsekvenser. Tillväxthormon som läkemedel används därför för att behandla barn som inte själva producerar hormonet och därför inte växer som de ska. Läs mer »
 


Saknar vi eget tillväxthormon får det konsekvenser. Tillväxthormon som läkemedel används därför för att behandla barn som inte själva producerar hormonet och därför inte växer som de ska. Läs mer »