Möjligheterna med genterapi i sjukdomar där det finns stora ouppfyllda behov

Läkemedel och behandlingar baserade på cell- och genterapi är banbrytande och innebär stora möjligheter. De kan anpassas till ovanliga och svårbehandlade sjukdomar och har potential att bota sjukdomar som idag är obotliga. Med dessa möjligheter kommer också stora utmaningar, säger Christoph Varenhorst, medicinsk direktör Pfizer Sverige, som i veckan presenterar företagets fokusområden och mål med genterapi på en nationell konferens om avancerade läkemedelsterapier (ATMP).

Christoph Varenhorst, medicinsk direktör Pfizer Sverige

Torsdag den 4 april anordnas för andra året konferensen för ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) av CAMP (Centre for Advanced Medical Products) och innovationsprogrammet Swelife. Temat i år är ”Making the Impossible Possible”. Eventet samlar ett par hundra deltagare inom bl a forskning, hälso- och sjukvården, läkemedelsindustrin och myndighetsrepresentanter för att diskutera framsteg inom området och framtida riktningar. Vid konferensen presenterar Christoph Varenhorst, medicinsk direktör Pfizer Sverige, ”Opportunities with gene therapy in disease with high unmet need”.

Utvecklingen inom genterapi går fort, speciellt för vissa genetiska sjukdomar och vissa former av cancer. Att tillföra nytt friskt anlag eller redigera arvsmassa ansågs tidigare vara en utopi, men idag finns godkända behandlingar och kliniska studier pågår inom flera områden.

- Det här är ett komplicerat område med stora utmaningar. Sverige behöver kraftsamla runt ATMP för att den här typen av behandlingar ska tas från labbet till patienterna. Regulatoriska aspekter, ersättnings- och betalningsmodeller och hur de ska implementeras i vården behöver adresseras. Här krävs att alla intressenter samarbetar för att hitta bra lösningar, säger Christoph Varenhorst.

- Pfizer har lång erfarenhet inom området sällsynta sjukdomar. Med en dedikerad forskningsenhet som fokuserar på området, samt genom strategiska investeringar, inklusive tillverkningsanläggningar, nya partnerskap och samarbeten, är vårt mål att göra verklig skillnad i patienternas liv - idag och i framtiden, avslutar Christoph.

Mer information om arbetet med avancerade läkemedelsterapier på atmpsweden.se

Om ATMP och genterapier

Gemensamt för de läkemedel som klassas som ATMP (advanced therepy medicinal products) är att de är baserade på celler, vävnader eller gener. Genterapier definieras av att de innehåller arvsmassa och ges i syfte att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens som orsakar sjukdom eller skada.

Om CAMP (Centre for Advanced Medical Products)

CAMP är ett Vinnova-finansierat nationellt centrum med mål att stärka Sveriges konkurrenskraft inom avancerade terapier (ATMP). Bakom initiativet står sju sjukvårdregioner, akademiska grupper, RISE, samt ett 10-tal företag verksamma inom olika delar av innovationssystemet kring avancerade terapiläkemedel. Projekt drivs parallellt och koordinerat med Swelifes ATMP-projekt för största möjliga utväxling och har bland annat en gemensam styrgrupp.

Om Swelife-ATMP

Swelife-ATMP fokuserar på utveckling av kunskap, processer, kompetenser och supportfunktioner som krävs för att ta en ATMP från det prekliniska skedet till patienten. Swelife-ATMP driver samarbete mellan myndigheter, vårdgivare, akademi, investerare och industri och syftar till att öka synligheten, medvetenheten och engagemanget inom ATMP-fältet och med allmänheten / patienterna. Projektet ska förse svensk vård, akademi och industri med den kompetens som behövs för att lyckas internationellt.