2020-12-09

Swelife ATMP är ett Vinnovafinansierat projekt vars syfte är att öka möjligheterna för att nya behandlingar med cell- och genterapier ska nå ut till patienter. I november 2020 släpptes slutrapporten för den del av projektet som rör affärsmodeller och hälsoekonomi, SDP3. Här svarar Ann-Charlotte Dorange, hälsoekonom på Pfizer, på fem frågor om projektet.

ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) är cell- och genterapier som på ett helt nytt sätt skapar möjligheter till engångsbehandling av svåra genetiska sjukdomar och kan leda till lindring och bot för behövande patienter. Forskningen inom området har pågått i flera decennier, men nu har ny kunskap gjort att området förflyttat sig till klinisk fas och är på god väg att komma patienter till del.

ATMP-området är prioriterat i den svenska Life Science-strategin och är en viktig del inom området precisionsmedicin. År 2017 startades projekt Swelife-ATMP, ett samverkansprojekt med syftet att kartlägga ATMP-området. Målet är att öka möjligheterna för att de behandlingar som utvecklas eller marknadsförs i Sverige ska nå ut till patienter.

Ann-Charlotte Dorange är hälsoekonom på Pfizer Sverige och arbetar med den del av projektet som rör affärsmodeller och hälsoekonomi (SDP3).

Hej Ann-Charlotte! Vill du berätta lite mer om projektets huvudfokus?

Huvudfokus för projektet har varit utmaningarna kring värdering och betalning av ATMP, eftersom dessa nya läkemedel kan ge möjlighet att behandla vissa sjukdomar på ett helt nytt sätt. Till exempelvis kan dagliga injektioner eller tablettbehandlingar komma att ersättas med engångsbehandling eller med få behandlingstillfällen. Det innebär att det kan skapas utmaningar med hur dessa nya behandlingar betalas, men också hur de värderas.

Vilka är utmaningarna med nuvarande värderings- och betalningsmodeller?

ATMP kan medföra behov av att hantera ökad osäkerhet angående långtidseffekter. Hur dessa bör hanteras är en viktig fråga. För att demonstrera värdet av den nya behandlingen krävs även ekonomisk evidens. Det är nödvändigt att kunna visa att kostnaden är acceptabel i förhållande till möjlig hälsovinst, i jämförelse med nuvarande relevanta behandlingsalternativ. Här kan det uppstå en budgetbarriär: vi har en kostnadseffektiv behandling men betalningsförmågan brister om betalningen till exempel är en engångsbetalning. Därutöver är det även viktigt att vårdens mottaglighet och möjligheter till omställning utvecklas parallellt.

Vilka slutsatser har man kommit fram till?

Ett sätt att lösa budgetproblemet kan vara att finna en betalningsmodell för att kunna betala för nya behandlingar över tid, en så kallad annuitetsmodell. Men även andra modeller kan vara möjliga alternativ. Det är också viktigt att ha goda insikter i de gällande förutsättningarna, från utveckling till en hälsoekonomisk bedömning, för att kunna visa på värdet av behandlingen.

Vad är nästa steg för projektet framöver?

Projektet fortsätter men med fokus på införandet av nya behandlingar mot familjär amyloidos med polyneuropati (FAP), också kallad Skelleftesjukan. Dessa behandlingar är egentligen inte ATMP-läkemedel, men har flera av de utmaningar som gäller för ATMP. Målet är att utifrån detta konkreta exempel föra dialog med beslutsfattare och andra aktörer och föreslå lösningar som även kan vara applicerbara för olika ATMP, på en nationell nivå. Detta delprojekt ska avrapporteras under våren 2021.

Vilka aktörer ligger bakom projektet?

Bakom projektet ligger Swelife, som är ett strategiskt innovationsprogram inom life science och finansieras av Vinnova. Projektledare är RISE, som är en nationellt tillgänglig infrastruktur och ett statligt ägt forskningsinstitut som samverkar med akademi, näringsliv och samhälle i det svenska innovationssystemet. Projektpartners och medlemmar kommer från läkemedelsindustrin, Sveriges regioner, vården och akademin.

Vill du veta mer om projektet som helhet och resultaten? Besök gärna www.atmpsweden.se eller läs hela rapporten här