Vikten av Real World Evidence för forskning och innovation

Hälso- och sjukvården står inför många utmaningar. Idag har beslutsfattare krav på att hålla nere kostnader samtidigt som man ska förbättra vården av patienter. Maria Jakobsson, hälsoekonom på Pfizer i Sverige, ger en inblick i hur Real World Evidence (RWE) kan spela en betydande roll i arbetet för en högklassig hälso- och sjukvård.

Vikten av Real World Evidence för forskning och innovation

Hälso- och sjukvården står inför många utmaningar. Idag har beslutsfattare krav på att hålla nere kostnader samtidigt som man ska förbättra vården av patienter. Maria Jakobsson, hälsoekonom på Pfizer i Sverige, ger en inblick i hur Real World Evidence (RWE) kan spela en betydande roll i arbetet för en högklassig hälso- och sjukvård.

Vad är Real World Data (RWD) och Real World Evidence (RWE)?

RWD är hälso- och sjukvårdsdata som innehåller information om bland annat ett läkemedels effekt och säkerhet vid användning i klinisk praxis. Det är data som används för olika typer av beslutsfattande, som inte har samlats in genom konventionella kliniska prövningar. Källorna för datan kan vara allt från journaler, register och databaser till patientgenererade data från t.ex. appar. RWE kallas den evidens eller de insikter som genereras genom att datan analyseras.

Varför behövs RWE i forskningen?

Kliniska studier är viktiga för att ge starka bevis på fördelar och nackdelar med ett läkemedel. Men med tanke på de kontrollerade förhållandena kan dessa studier inte alltid ge fullständig information om vad som kan hända när ett läkemedel används i verkliga livet. Det beror på att det ofta finns olika individuella villkor och förutsättningar i en patients liv som kan spela stor roll. RWE ger viktiga insikter under ett läkemedels hela livscykel, från tidig utvecklingsfas till godkännande och vidare till användning och uppföljning.

Hur kan RWE bidra till vården och patienter?

RWE kan ge vårdenl ytterligare information om patientens upplevelse, så att de kan fatta välgrundade beslut för att förbättra vården av patienterna. RWE kan även ge insikt i viktiga frågor om fördelarna och riskerna med olika läkemedel i klinisk praxis, kirurgiska ingrepp eller andra hälsoåtgärder samt kostnaderna för dessa. I slutändan kan detta bidra till snabbare tillgång till läkemedel, fler val och en mer effektiv behandling.

Hur kan RWE bidra i beslutsfattande?

RWE är ett viktigt underlag för många beslutsfattare inom hälso- och sjukvården som har ett kostnadsfokus samtidigt som man vill förbättra vården av patienter. För TLV och regionerna är RWE ett viktigt verktyg för när man fattar beslut om rekommendationer, prioriteringar och subvention av behandlingar. Evidensen kan också användas för att fasa ut ineffektiva läkemedel. Det kan också finnas möjligheter för andra myndigheter att använda RWE till kunskapsstyrning mot jämlik vård, att följa biverkningar m.m. Det här är viktiga aspekter för att få ut mesta möjliga värde av de läkemedel vi använder.

Vilken typ av RWE-studier gör Pfizer i Sverige?

Pfizer har stor erfarenhet av att bedriva studier med fokus på hur våra läkemedel fungerar i klinisk praxis. Dessa studier har kompletterat evidens från kliniska prövningar och har haft stor betydelse för flertalet aktörer. Ett exempel är användning av målriktade terapier vid behandling av metastaserad njurcancer. Inom detta område har det, inom ramen för kliniska prövningar, varit svårt att visa vilken effekt utvecklingen av målriktade behandlingar har haft på patienternas överlevnad. Pfizers studie kunde visa att överlevnaden har förbättrats i takt med att dessa läkemedel har introducerats och läkarna har fått erfarenhet av dem. Vi kunde också visa att användningen av målriktade läkemedel är kostnadseffektiv för patienter med metastaserad njurcancer.

Ett annat exempel är en studie som tittade på säkerhet vid interaktion mellan antikoagulantia och ett läkemedel mot hjärtrytmrubbningar. Detta hade inte studerats inom ramen för de kliniska prövningarna. Studien visade att det inte var några hinder att ge antikoagulantia samtidigt som läkemedlet mog hjärtrytmrubbning. Resultaten har varit viktiga framförallt för förskrivare som har fått en ökad trygghet vid behandling med nya antikoagulantia.

Vilka är dagens utmaningar med svenska hälsodata?

I Sverige har vi fantastiska möjligheter med enormt mycket information om varje individ och möjligheten att följa varje individ från födseln till död. Tyvärr är systemet fragmenterat och samordningen när det gäller hälsodata och vårddokumentation brister, vilket försvårar både överblick och tillgång. Vi har alltså väldigt mycket data, men den kommer inte till nytta fullt ut. Det beror delvis på att lagstiftningen försvårar samordning av data från olika källor. Det är även tidskrävande att få tillgång till data från olika register med olika hanteringsprocesser, eller från olika aktörer. I vissa fall är det även brist på relevant och heltäckande information, som t.ex. att sjukhusläkemedel och indikation saknas i läkemedelsregistret.

Vilka RWE-studier skulle Pfizer vilja göra om det vore möjligt?

Framför allt är det viktigt att förstå hur våra behandlingar fungerar, att följa upp effektivitet, säkerhet och kostnadseffektivitet i klinisk praxis. Vi skulle vilja göra fler studier för att undersöka om de patienterna som borde få behandling faktiskt får det, och om de som får behandling är de som ska ha behandling. Vi skulle även vilja göra fler studier för att undersöka om tillgången till läkemedel är jämlik utifrån ålder, kön och socioekonomiska faktorer. Den här typen av studier är inte alltid möjliga att göra idag. 

Vad skulle bättre tillgång till data leda till?

Generellt skulle förutsättningarna för forskning och innovation förbättras. Vi skulle kunna attrahera fler prövningar till Sverige till följd av att det går att identifiera potentiellt relevanta patientpopulationer. Dessutom skulle fler investeringar ske i Sverige, i form av studier som idag genomförs på andra platser i världen med mer lättillgänglig data. Vi skulle även få viktig information om hur läkemedel fungerar i klinisk praxis på populationsnivå i Sverige. Om vi kan följa upp och utvärdera användningen bättre leder det till en ökad vilja att prova nya läkemedel i vården. Bättre tillgång till relevanta data förbättrar dessutom för innovativa finansieringslösningar för nya läkemedel.