Läkemedel och behandlingar baserade på cell- och genterapi är banbrytande och innebär stora möjligheter. De kan anpassas till ovanliga och svårbehandlade sjukdomar och har potential att bota sjukdomar som idag är obotliga. Med dessa möjligheter kommer också stora utmaningar. Här kan du läsa mer och ta del av våra webinarier där vi diskuterar olika perspektiv på genterapi.
Genterapi, eller de läkemedel som klassas som ATMP (advanced therapy medicinal products), är läkemedel som baseras på celler, vävnader eller gener. Genterapier definieras av att de innehåller arvsmassa och ges i syfte att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens som orsakar sjukdom eller skada.
Genterapier har länge diskuterats som en möjlig framtida behandlingsform, men nästan alltid i teoretiska ordalag. Nu är framtiden här. Patienter behandlas redan i studier i Sverige och runt om i världen finns en mängd intressanta forskningsprojekt som står i startgroparna. Trots det så har diskussionen kring vad det här får för praktiska konsekvenser för vårdens organisering och finansiering knappt startat.
I denna webinarserie vill vi därför inleda en sådan diskussion. Lyssna eller titta på avsnitten nedan och dela gärna!
Podcast om genterapi
Genterapier har gått från att vara en framtidsvision till något som nu håller på att bli verklighet, även för patienter i Sverige. Det är högspecialiserade behandlingar som syftar till att hantera grundorsaken till genetiska sjukdomar och långvarigt förbättra eller till och med bota. Men dessa nya behandlingar innebär både möjligheter och utmaningar. Vad kommer genterapi att innebära för patienten, vården och samhället i stort, på kort och lång sikt? Det tar vi upp i den här serien. I avsnitt ett ger vi en introduktion till olika tekniker och angreppssätt.
Genterapi innebär enorma möjligheter med ny teknik och medicinska genombrott som kan transformera vården. Men det finns utmaningar som behöver hanteras för att behandlingarna ska kunna komma patienter till nytta. I andra avsnittet går vi djupare in på dessa. Vi diskuterar kompetens i vården, uppföljning av patienter och effekt, hur läkemedel ska distribueras och om behandlingarna är hälsoekonomiskt kostnadseffektiva. Och knäckfrågan – betalningsmodell och finansiering för engångsbehandlingar som kan vara botande.
Patienter med sällsynta genetiska sjukdomar har begränsade behandlingsalternativ. Det finns idag ungefär 7 000 sällsynta sjukdomar men för 95 procent av dessa saknas godkända behandlingar. Patienterna ser positivt på möjligheterna som genterapi innebär, men uttrycker en oro över att de inte ska få tillgång till behandlingarna. I avsnitt tre djupdyker vi i patientperspektivet. Patientföreträdarna delar också med sig av sina ”önskelistor” samt diskuterar vilken roll de själva spelar när nya behandlingar tas fram.
Genterapier inger stort hopp och står högt på agendan både på nationell och regional nivå. I avsnitt fyra diskuterar vi genterapi utifrån det hälso- och sjukvårdspolitiska perspektivet. Alla är överens om potentialen, men vad är viktigast att lösa inom vården, regioner och nationellt för att genterapier ska kunna börja användas? Hur ska samverkan ske för att behandlingarna ska bli jämlika och tillgängliga för alla? Hur kan introduktionen av innovativa behandlingar stärka forskningen och vara en del i en framgångsrik life science strategi för Sverige?
Det råder stor politisk samstämmighet och uppslutning kring att innovativa behandlingar som genterapi är ett viktigt område för vår life science strategi. Framför allt om vi ska leva upp till målet om att vara världsledande inom precisionsmedicin och erbjuda patienter de mest effektiva behandlingarna. I det femte avslutande avsnittet pratar vi bland annat om vad Sverige behöver göra politiskt för att nå dit och vad som behövs för att göra Sverige mer attraktivt som life science nation.
Genterapi
Tidig forskning
Fokusområden
Senaste nyheterna inom våra fokusområden