Genterapier har gått från att vara en framtidsvision till något som nu håller på att bli verklighet, även för patienter i Sverige. Det är högspecialiserade behandlingar som syftar till att hantera grundorsaken till genetiska sjukdomar och långvarigt förbättra eller till och med bota. Men dessa nya behandlingar innebär både möjligheter och utmaningar. Vad kommer genterapi att innebära för patienten, vården och samhället i stort, på kort och lång sikt? Det tar vi upp i den här serien. I avsnitt ett ger vi en introduktion till olika tekniker och angreppssätt.

Genterapi innebär enorma möjligheter med ny teknik och medicinska genombrott som kan transformera vården. Men det finns utmaningar som behöver hanteras för att behandlingarna ska kunna komma patienter till nytta. I andra avsnittet går vi djupare in på dessa. Vi diskuterar kompetens i vården, uppföljning av patienter och effekt, hur läkemedel ska distribueras och om behandlingarna är hälsoekonomiskt kostnadseffektiva. Och knäckfrågan – betalningsmodell och finansiering för engångsbehandlingar som kan vara botande.

Patienter med sällsynta genetiska sjukdomar har begränsade behandlingsalternativ. Det finns idag ungefär 7 000 sällsynta sjukdomar men för 95 procent av dessa saknas godkända behandlingar. Patienterna ser positivt på möjligheterna som genterapi innebär, men uttrycker en oro över att de inte ska få tillgång till behandlingarna. I avsnitt tre djupdyker vi i patientperspektivet. Patientföreträdarna delar också med sig av sina ”önskelistor” samt diskuterar vilken roll de själva spelar när nya behandlingar tas fram.

Genterapier inger stort hopp och står högt på agendan både på nationell och regional nivå. I avsnitt fyra diskuterar vi genterapi utifrån det hälso- och sjukvårdspolitiska perspektivet. Alla är överens om potentialen, men vad är viktigast att lösa inom vården, regioner och nationellt för att genterapier ska kunna börja användas? Hur ska samverkan ske för att behandlingarna ska bli jämlika och tillgängliga för alla? Hur kan introduktionen av innovativa behandlingar stärka forskningen och vara en del i en framgångsrik life science strategi för Sverige?

Det råder stor politisk samstämmighet och uppslutning kring att innovativa behandlingar som genterapi är ett viktigt område för vår life science strategi. Framför allt om vi ska leva upp till målet om att vara världsledande inom precisionsmedicin och erbjuda patienter de mest effektiva behandlingarna. I det femte avslutande avsnittet pratar vi bland annat om vad Sverige behöver göra politiskt för att nå dit och vad som behövs för att göra Sverige mer attraktivt som life science nation.