Över 80 procent av sällsynta sjukdomar har genetiska orsaker. Genom att utforska nya behandlingsvägar med hjälp av genterapi arbetar vi för att kunna förbättra livet för personer med genetiska sjukdomar.
Till skillnad från traditionella mediciner eller behandlingar, som kräver frekvent administrering och som fokuserar på att hantera symtom och sjukdomsförlopp, är genterapi utformad som en potentiell engångsbehandling som inriktar sig mot den underliggande orsaken till en sjukdom på cellnivå och har potential att ge avsevärda förbättringar av livskvalitet. Genterapi ser lovande ut för patienter med genetiska sjukdomar, men är kanske inte en lämplig lösning för alla patienter. De potentiella riskerna och fördelarna med genterapi kommer att klarläggas genom fortsatt forskning och utvärdering.
Engångsbehandling, vilket skulle kunna göra det möjligt för en patient att hantera sin sjukdom utan kontinuerlig behandling.
Avsedd att långsiktigt återställa normal funktion i drabbade vävnader eller celler.
Potential att väsentligt förändra hur människor hanterar sina genetiska sjukdomar.
Förmåga hos patienter som fått rAAV-behandling att bilda det protein som de tidigare inte kunde bilda korrekt.
Potential att återställa funktionen i drabbade vävnader och celler eller bromsa sjukdomsprogressionen.
Fokusområden
Den medicinska forskningen är mer intensiv än någonsin. Genom avancerad forskning och teknik utvecklar vi behandlingar inom områden där det finns stora medicinska behov.
Senaste nyheterna inom våra fokusområden
Referenser
Denna information tillhandahålls endast för utbildningsändamål och är inte avsedd att ersätta diskussioner med en vårdgivare. Alla beslut om patientvård måste fattas med en vårdgivare med beaktande av patientens unika egenskaper.