Genterapi

Läkemedel och behandlingar baserade på cell- och genterapi är banbrytande och innebär stora möjligheter. De kan anpassas till ovanliga och svårbehandlade sjukdomar och har potential att bota sjukdomar som idag är obotliga. Med dessa möjligheter kommer också stora utmaningar. Här kan du läsa mer och ta del av våra webinarier där vi diskuterar olika perspektiv på genterapi.

Vad är genterapi?

Genterapi, eller de läkemedel som klassas som ATMP (advanced therapy medicinal products), är läkemedel som baseras på celler, vävnader eller gener. Genterapier definieras av att de innehåller arvsmassa och ges i syfte att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens som orsakar sjukdom eller skada. 

Genterapier har länge diskuterats som en framtida möjlig behandlingsform, men nästan alltid i teoretiska ordalag. Nu är framtiden här. Patienter behandlas redan i studier i Sverige och runt om i världen finns en mängd intressanta forskningsprojekt som står i startgroparna. Trots det så har diskussionen kring vad det här får för praktiska konsekvenser för vårdens organisering och finansiering knappt startat.  

I denna webinarserie vill vi därför inleda en sådan diskussion. Se avsnitten nedan och dela gärna!

Vad är genterapi?

Genterapier har gått från att vara en framtidsvision till något som nu håller på att bli verklighet, även för patienter i Sverige. Det är högspecialiserade behandlingar som syftar till att hantera grundorsaken till genetiska sjukdomar och långvarigt förbättra eller till och med bota. Men dessa nya behandlingar innebär både möjligheter och utmaningar. Vad kommer genterapi att innebära för patienten, vården och samhället i stort, på kort och lång sikt? Det tar vi upp i den här serien. I avsnitt ett ger vi en introduktion till olika tekniker och angreppssätt.

Vilka utmaningar möter genterapi?

Genterapi innebär enorma möjligheter med ny teknik och medicinska genombrott som kan transformera vården. Men det finns utmaningar som behöver hanteras för att behandlingarna ska kunna komma patienter till nytta. I andra avsnittet går vi djupare in på dessa. Vi diskuterar kompetens i vården, uppföljning av patienter och effekt, hur läkemedel ska distribueras och om behandlingarna är hälsoekonomiskt kostnadseffektiva. Och knäckfrågan – betalningsmodell och finansiering för engångsbehandlingar som kan vara botande.

Genterapi ur patientperspektiv

Patienter med sällsynta genetiska sjukdomar har begränsade behandlingsalternativ. Det finns idag ungefär 7 000 sällsynta sjukdomar men för 95 procent av dessa saknas godkända behandlingar. Patienterna ser positivt på möjligheterna som genterapi innebär, men uttrycker en oro över att de inte ska få tillgång till behandlingarna. I avsnitt tre djupdyker vi i patientperspektivet. Patientföreträdarna delar också med sig av sina ”önskelistor” samt diskuterar vilken roll de själva spelar när nya behandlingar tas fram.

Perspektiv på genterapi

Genterapier inger stort hopp och står högt på agendan både på nationell och regional nivå. I avsnitt fyra diskuterar vi genterapi utifrån det hälso- och sjukvårdspolitiska perspektivet. Alla är överens om potentialen, men vad är viktigast att lösa inom vården, regioner och nationellt för att genterapier ska kunna börja användas? Hur ska samverkan ske för att behandlingarna ska bli jämlika och tillgängliga för alla? Hur kan introduktionen av innovativa behandlingar stärka forskningen och vara en del i en framgångsrik life science strategi för Sverige?

Genterapi – hur tar vi nästa steg?

Det råder stor politisk samstämmighet och uppslutning kring att innovativa behandlingar som genterapi är ett viktigt område för vår life science strategi. Framför allt om vi ska leva upp till målet om att vara världsledande inom precisionsmedicin och erbjuda patienter de mest effektiva behandlingarna. I det femte avslutande avsnittet pratar vi bland annat om vad Sverige behöver göra politiskt för att nå dit och vad som behövs för att göra Sverige mer attraktivt som life science nation.

laboratorium

Pfizer och genterapi

Över 80 procent av sällsynta sjukdomar har genetiska orsaker. Genom att utforska nya behandlingsvägar med hjälp av genterapi arbetar vi för att kunna förbättra livet för personer med genetiska sjukdomar.

Läs mer
man med vr-glasögon

Morgondagens behandlingar

Innan penicillinet upptäcktes, kunde en enkel infektion vara dödlig. Precis som antibiotika gjorde det möjligt att bota livshotande infektioner, kommer vi i framtiden att kunna bota och behandla sjukdomar som idag är dödliga. Gårdagens science fiction är dagens science.

Läs mer
kvinna i lab

Frågor och svar om genterapi

Vanliga frågor och svar om genterapi sammanställt i en FAQ

Till vår FAQ